Para celebrar o Dia Mundial das Doenças Raras, no passado dia 28 de fevereiro, a Plataforma Saúde em Diálogo e o Museu da Farmácia decidiram, mais uma vez, juntar-se para organizar uma tertúlia, desta vez dedicada ao tema “Medicamentos órfãos e Doenças raras”.

O facto de o Museu da Farmácia ter na sua coleção um dos primeiros medicamentos de biotecnologia destinados ao tratamento das doenças raras em Portugal, foi o mote para esta conversa.

Realizada em formato híbrido, a tertúlia foi moderada por João Neto, Diretor do Museu da Farmácia, e contou com a contribuição de Catarina Costa Duarte, Vice-presidente da Associação ANGEL Portugal; de Paulo Goncalves, Presidente da RD-Portugal; de Alberto Inez, Farmacêutico e anterior CEO da Genzyme Portugal; e de Margarida Menezes Ferreira, Investigadora e Expert na área da qualidade dos medicamentos de terapia avançada e medicamentos biológicos.

Esta sessão pretendeu sensibilizar a sociedade e profissionais de saúde para as doenças raras e para o seu impacto na vida dos doentes e famílias, bem como para a evolução da ciência nesta área, com o aparecimento de novos medicamentos para tratamento destas doenças, e a importância da preservação do património científico.

A tertúlia decorreu presencialmente no Museu da Farmácia, tendo sido também transmitida online, e contou com a presença da imprensa, de várias associações de doentes e alguns stakeholders da área da saúde.

Atualmente em Portugal, estima-se que existam entre 600 mil a 800 mil pessoas que sofrem de doenças raras, o que representa cerca de 6 a 8% da população. Existem mais de 6.000 doenças raras identificadas e, embora cada uma delas afete um número relativamente pequeno de pessoas, a soma total de doentes é significativa. De acordo com a Associação RD-Portugal cerca de 80% das doenças raras têm origem genética e a maioria manifesta-se pela primeira vez na infância.